UNA CURA PER MOLTI O PER CIASCUNO? NUOVE STRATEGIE PER MALATTIE GENETICHE RARE

Federica Basilico, coordinatrice Unità di business development Fondazione Telethon

Nicola Brunetti Pierri, group leader TIGEM e docente Università di Napoli Federico II

Nicla Panciera, giornalista scientifica

Le malattie genetiche rare sono migliaia, ma le terapie disponibili sono ancora molto poche. Come si può ampliare il numero di pazienti che possono accedere a una cura? Da un lato, la ricerca punta su piattaforme tecnologiche capaci di “scalare” le terapie geniche, rendendole applicabili a gruppi sempre più ampi di malattie, anche grazie a strategie sempre più innovative. Dall’altro, si afferma un approccio apparentemente opposto: quello delle terapie “n of 1”, progettate su misura per singoli pazienti. Attraverso esempi concreti e prospettive future, l’incontro esplora come queste strategie possano convivere e contribuire, ciascuna con le proprie specificità, ad ampliare l’accesso alle cure, e quali sfide — dalla sostenibilità alla regolazione — sarà necessario affrontare per trasformare la promessa scientifica in accesso reale alle terapie.