TERAPIA GENICA: PROSPETTIVE DI FUTURO

Quello della terapia genica è un ambito di ricerca entusiasmante: la possibilità di inserire nuovi geni, editare la sequenza di quelli presenti e trasferire cellule modificate nel corpo umano a scopo terapeutico è rivoluzionaria, perché è un intervento trasformativo, che può curare una malattia alla radice in un’unica somministrazione. Oggi questa è diventata una realtà terapeutica per diverse malattie genetiche e alcune forme di tumori del sangue, ma sono centinaia gli studi in tutto il mondo per valutarne l’applicazione in svariate patologie e per migliorarne la sicurezza e l’efficienza. Accanto agli indubbi successi permangono comunque tanti interrogativi, non solo dal punto di vista scientifico. I costi di queste terapie sono infatti molto elevati, il loro sviluppo ed erogazione solleva complesse sfide economico-sociali e si profila il rischio, soprattutto quando sono indicate per malattie rare, che vengano abbandonate perché insostenibili dal punto di vista economico.

In collaborazione con Fondazione Telethon